О том, что теперь больные СМА могут получить дорогой препарат «Спинраза» в России, сообщила общественница на своей странице в Facebook Ольга Германченко, руководитель Фонда Семьи СМА.
По словам общественницы Элеоноры Романовой, руководителя фонда «Хантер-синдром», лечение «Спинразой» получил ребенок из Екатеринбурга.
На сайте Росздравнадзора также появилась информация о регистрации препарата для лечения спинально-мышечной атрофии. Таким образом сотни детей в России могут получить дорогой препарат, который может помочь им остановить прогрессирование страшного заболевания – спинально-мышечной атрофии.
СМА - разнородная группа наследственных заболеваний, в результате которой атрофируются мышечные волокна вследствие поражения нейронов в спинном или головном мозге. Ребенок может получить это заболевание, если оба родителя являются носителями мутировавшего гена. Смерть наступает в течение нескольких лет после постановки диагноза.
В США зарегистрирован препарат «Спинраза» стоимость которого варьируется в районе 45-50 млн., и которое может помочь остановить развитие заболевания.
В Башкирии лечение препаратом пыталась получить семья Тимербаевых, у которых родился ребенок больной СМА. Однако они вынуждены были уехать в Испанию.
